Az őssejt tárolás és felhasználás nyomában

Ha kiderül, hogy gyermeket várunk, előbb-utóbb kérdésként felmerül, hogy szükséges-e az őssejt megőrzés lehetőségével élnünk? Hogy, teljesebb képet kapjunk és tisztázzunk néhány felmerült kérdést, a Cryo- Save Sejtbank szakértői közreműködésével összegyűjtöttük a ma rendelkezésre álló összes fontos információt, hogy segítsük a cikk olvasóit.

Az őssejt tárolás, terápia és kutatás a mai modern orvostudomány egy lehetséges, biztonságos és kihívásokkal teli lehetősége. Nem fikció, hanem tény, hogy az orvostudomány jelenlegi állása szerint a vérképző őssejtekkel történő terápiákkal ma már több, mint 70 betegség kezelhető, mindezek mellett folyamatos kutatások zajlanak a lista bővítése érdekében. Jelenleg több mint 260 regisztrált klinikai vizsgálat zajlik köldökzsinórvér-őssejtekkel világszerte, beleértve 40 olyan klinikai vizsgálatot, melyekben autológ és rokoni allogén köldökzsinórvér-őssejtet használnak. Több mint 4000 klinikai vizsgálatot folytatnak több más őssejt-típus és – forrás alkalmazására vonatkozóan.

Mik is azok az őssejtek?

Az őssejtek olyan különleges sejtek a szervezetünkben, melyek egész életükben képesek nemcsak önmaguk folyamatos megújítására, hanem arra is, hogy különböző típusú sejtekké alakuljanak, illetve hogy szöveteket regeneráljanak. Annak köszönhetően, hogy az őssejtek specializált sejtekké alakulhatnak – amelyek testünk különböző szöveteit alkotják – gyakran nevezik őket a szervezet építőköveinek.

Szinte minden szövetben jelen vannak, de az őssejtek alapvetően két típusúak lehetnek: hematopoetikus (vérképző) őssejtek és mesenchymális őssejtek. A vérképző őssejtek vérsejtekké fejlődhetnek, és ezeket a leukémia és más vérrel kapcsolatos megbetegedések kezelésére használják. A köldökzsinórvér főként (de nem kizárólag) vérképző őssejteket tartalmaz, és manapság a köldökzsinórvérből nyert őssejtek többségét a leukémia gyógyításában alkalmazzák, többnyire azonos szövettípusú testvérek vagy nem rokon donorok őssejtjeinek felhasználásával.

A mesenchymális őssejtek nagy számban találhatóak a köldökzsinór-szövetben és kisebb számban a köldökzsinórvérben. Ezek például csont-, ideg-, izom-, porc- és zsírszövetekké fejlődhetnek, és jelenleg klinikai vizsgálatok folynak azzal kapcsolatban, hogyan használhatók agyi bénulás, szív-és érrendszeri betegségek, cukorbetegség és más megbetegedések kezelésére.

Miért tároljuk az őssejteket?

Az őssejtek megőrzése előrelátó gondolkodás, egy befektetés gyermekünk jövőjébe, ami lehetőséget adhat a gyógyulásra, ha bekövetkezne a baj. Várandósság helyes életmóddal és szülés biztonságban – általában egy jó alap ahhoz, hogy a gyermek egészséges legyen. Jobb előre gondoskodni és előrelátóan gondolkodni, vélekednek a gondos szülők. K. Anita 32 éves kismama férjével már évek óta várta a babát, mire végre várandós lett. „Mindig is aggódós típus voltam, bárki-bármit kérdezett a babával kapcsolatban, azt feleltem:”csak egészséges legyen”. Sokszor túlzott aggódásnak is tűnt, de a párom megértett, így megbeszéltük, hogy szeretnénk levetetni a köldökzsinórvérét a kisfiunknak, még akkor is, ha adja isten, sose lesz rá szükség. (Ne is legyen!) Ez lehet később egy életbiztosítás a kisfiunk számára. Engem megnyugtatott.” Az őssejt megőrzést mintegy biztosítási formának felfogva Magyarországon a szülők 8-10 százaléka dönt a köldökzsinórvér levétele mellett, melyre egyetlen időpont áll rendelkezésünkre, amikor a baba megszületik. „Ha nem így cselekszünk és később véletlenül szükség lenne rá, soha nem bocsátjuk meg magunknak, hogy elmulasztottuk ezt a visszahozhatatlan lehetőséget” – vallja Dr. Nyirády Tamás szülész- nőgyógyász adjunktus is.
Számos „fogyasztói” vélemény szerint e témában is úgy gondolkodnak sokan, mint biztosítás kötésekor: „Van lakásbiztosításunk, van utasbiztosításunk. Nem azért kötjük, mert tudjuk, hogy baj lesz, hanem azért, hogy legyen egy támaszunk, ha szükséges.”

Magyarországon 2002 óta van arra lehetőség, hogy az újszülött köldökzsinórvérét legyűjtsék és hosszú időre privát őssejtbankban tárolják. A vérképző őssejtek felhasználása terápiás célból világszerte ismert, és Magyarországon is alkalmazható eljárásnak számít. Hazánkban is évente több száz ilyen jellegű kezelést végeznek.

Miért értékesebb az újszülött köldökzsinórvér-őssejtje?

A legfeljebb 9 hónapos, jó minőségű, kifejletlen, önmegújító képességgel bíró őssejtek, a tőlük elvárt regeneráló funkciót kiválóan végzik. Mélyhűtött állapotban hosszú ideig tárolhatók, miközben nem öregednek úgy, mint az élő szövet, és így megőrzik kiváló minőségüket. Továbbá a fiatalságából adódóan az allogén transzplantáció alkalmával jobban tolerálja őket a szervezet, mint az „idősebb” őssejteket, és nem olyan szigorúak a HLA (humán leukocita antigén) azonosságra vonatkozó kritériumok.

Hány alkalommal végeztek eddig őssejtekkel történő kezelést?

Köldökzsinórvér őssejt transzplantációra 1988 óta világszerte több mint 26 000 esetben került sor. A Cryo-Save Magyarországon elsőként 2002 óta biztosítja a köldökzsinórvér-őssejtek megőrzésének lehetőségét, és jelenleg több mint 25 000 Magyarországon levett köldökzsinórvér-mintát tárolnak. Borsiczky Vanda ügyvezető elmondta, hogy eddig a náluk tárolt őssejt-mintákat felhasználva 3 allogén és 10 autológ beavatkozásra került sor, aplasztikus anémia, veleszületett immunhiány, subarachnoideális vérzés, medulloblasztóma, akut limfoblasztos leukémia, agyi bénulás és Diamond-Blackfan anémia kezelése során.

Őssejtek a gyógyításban

Ma az őssejteket több mint 70, elsősorban vérrel és vérképzéssel kapcsolatos betegség – mint például leukémiák, limfómák, bizonyos vérszegénységek, egyes immunhiányos betegségek, hemoglobinképzési problémák – kezelésében használják. Szervezetünk vérképző szervrendszerének, a csontvelőnek kemo-, illetve sugárterápiás kezeléseit követően, annak regenerálásra alkalmazzák terápiás céllal az őssejteket. A kemo- és sugárterápia ugyanis sajnálatos módon nem csupán a rákos sejteket pusztítja el, hanem a csontvelő egészséges sejtjeit is életveszélyesen károsítja. Az őssejtek beültetése ennek megfelelően a csontvelő működésének helyreállítását szolgálja. Jelenleg a csontvelőből, a perifériás vérből és a köldökzsinórvérből nyert őssejteket használják a kezelések során. Az autológ és allogén őssejtek használata a kezelés során az adott betegségtől és a klinikai eljárástól függ.
Az intézet orvos tanácsadója szerint a köldökzsinórvér- őssejtek megőrzésének fontossága ma már tényként kezelhető. Ez olyannyira így van, hogy a gyermekgyógyászatban 1999 óta exponenciálisan növekszik a köldökzsinórvér-őssejtek felhasználása. A Nemzeti Csontvelő Donor Program nyilvántartása szerint 2011-ben már a gyermekek körében (18 éves kor alatt) végzett átültetések felénél köldökzsinórvérből származó őssejteket használtak.

Az elmúlt években jelentős tudományos érdeklődést kapott az őssejtek felhasználásának lehetősége, különösen a regeneratív gyógyászat területén. Nyilvánvaló tehát a születéskor rendelkezésre álló őssejtek (autológ és allogén célra történő) gyűjtésének és megőrzésének fontossága. Az allogén típusú őssejt terápiát már régóta alkalmazzák vérképzőszervi megbetegedések esetén, és számos klinikai vizsgálatot folytatnak egyes nem-vérképzőszervi betegségek kezelése kapcsán is, autológ és allogén őssejtek felhasználásával egyaránt.
Cryo-Save kutatások A köldökzsinórvér-őssejtek jelenlegi, a hematológia területét érintő gyógyászati alkalmazásain túl, számos klinikai kutatás folyik köldökzsinórvérből és köldökzsinór-szövetből nyert mesenchymális őssejtekkel, melyek használata többek között olyan nem vérképzőszervi betegségek kezelésére irányul, mint például a szív- és érrendszeri problémák, cukorbetegség, idegrendszeri problémák, májbetegségek. Dr. Papp Csaba egyetemi docens és orvos-genetikus szerint „a köldökzsinórvér mellett a megőrzésre kerülő köldökzsinór-szövet nem csupán a mesenchymális őssejtek forrása, hanem egyúttal a jövő terápiája szempontjából fontos, ún. endothel sejtek lelőhelye is.” Az őssejtek új, fejlett terápiás alkalmazásához szükség lehet pl. a szervek, szövetek kialakítására vagy akár a sejtek genetikai átprogramozására. Az ilyen fejlett kezelések biztonságos és hatékony elvégzéséhez a jövőben kifejezetten fontos lesz, hogy a páciens saját (autológ), perinatális szöveteiből (pl. köldökzsinórból vagy köldökzsinórvérből) nyert, sejtjei rendelkezésre álljanak. Az őssejtbank világszerte elismert szakemberei és kiterjedt szakmai kapcsolatai révén az őssejtek regeneratív gyógyászati felhasználásának elősegítésében és az őssejtmegőrzés technológiájának fejlesztésében élen jár. E munka eredményeként a köldökzsinórvér születéskor történő legyűjtése mellett, a köldökzsinór szövetének megőrzése is biztosított Európa vezető családi őssejtbankja révén.

Családtámogatási program

Mivel a Cryo-Save egyik fő célja, hogy az őssejt terápia alkalmazását elősegítse, életre hívott egy speciális Családtámogatási Programot (Cost-Free Family Donation Program). A Program keretében olyan családok számára ajánlják fel a születendő gyermek őssejtjeinek ingyenes megőrzését, amely valamely tagjánál őssejttel kezelhető, életet veszélyeztető betegséget diagnosztizáltak. Az általuk tárolt minták közül 13 minta került felhasználásra saját, illetve testvér-transzplantációkhoz. Ezen megőrzött minták terápiás célú felhasználása egyértelműen igazolja az intézet őssejtbanki tevékenységének magas minőségi színvonalát.

Allogén és autológ transzplantáció

Egyes betegségek (például leukémia) kezelése allogén transzplantációval történik, tehát a beteget olyan őssejtekkel kezelik, amelyek más személytől származnak. Ebben az esetben még az átültetés előtt tisztázni kell az összeférhetőséget (HLA /humán leukocita antigén/- tipizálás). Allogén transzplantáció esetén legideálisabb a rokontól – lehetőség szerint testvértől – származó őssejteket felhasználni, mert egy testvérpár esetében a tökéletes HLA- egyezés esélye 25%. Bizonyos betegségek (például gyerekkori rosszindulatú daganat), egyes vérképzőszervi megbetegedések és a legtöbb jelenleg kutatás alatt lévő regeneratív gyógyászati alkalmazás esetén autológ transzplantációt használnak. Ebben az esetben a beteg saját őssejtjei kerülnek felhasználásra, melyek 100%-osan megegyeznek a beteg szervezetével.

Minden, amit tudni érdemes a privát és állami őssejtbankokról!

A privát és állami őssejtbankok eltérő és egymást kiegészítő szerepet töltenek be. Az állami őssejtbank allogén transzplantáció céljából őriz köldökzsinórvér-egységeket, amelyek nemzetközi nyilvántartásokon keresztül érhetők el. A privát őssejtbankok fő feladata pedig az, hogy autológ és irányított allogén őssejt-terápia esetére nyújtsanak őssejt megőrzést, a minta tulajdonosa és esetleg a többi családtag számára. Jelenleg a legtöbb köldökzsinórvér-transzplantáció nem rokoni, allogén és állami őssejtbankból származik, amelyek felbecsülhetetlen gyógyászati forrást jelentenek, és egy elfogadott alternatívát kínálnak a csontvelő-adományozás helyett, a leukémia és más vérrel kapcsolatos rákbetegségek kezelésekor, különösen gyermekek esetében. Az állami őssejtbankok az adományozott, szüléskor gyűjtött köldökzsinórvér-mintákra támaszkodnak. Azokban az országokban, ahol állami őssejtbankok működnek, egyes kórházakban lehetőség van a köldökzsinórvér minta szüléskor történő adományozására, hogy olyan gyermekeken segítsenek, akiknek a gyógyuláshoz szükségük van nem-rokoni allogén őssejtekre. Ugyanakkor a köldökzsinórvér-minták tárolhatók privát őssejtbankokban is, további biztosítékként a gyermek (saját célra) és család számára, lehetőséget teremtve arra, hogy autológ, illetve allogén beültetésre kerülhessen sor. A rendelkezésre álló köldökzsinórvérnek csak kis százalékát őrzik állami őssejtbankokban, így ha valaki úgy dönt, hogy saját gyermeke számára teteti félre az őssejteket, azzal nem csökkenti jelentősen az állami őssejtbankok hatékonyságát. A privát őssejtbankok célja még az is, hogy az állami őssejtbankok mellett lehetőséget teremtenek a páciens saját őssejtjeinek megőrzésére, ezáltal növelve a megfelelő donor megtalálásának esélyét.

Egyes privát őssejtbankokban a köldökzsinórvér-őssejtek mellett, köldökzsinór-szövet, a mesenchymális őssejtek kiváló forrásának a megőrzésére is lehetőség nyílik. A köldökzsinór-szövet eltárolása lehetővé teszi a mesenchymális őssejtek esetleges jövőbeni alkalmazását, amelyek nagyon ígéretes eredményekkel kecsegtetnek különböző nem-vérképzőszervi betegségek kezelésében. Ezen felül további esélyeket tartogatnak a sejtterápiák egyre fejlődő ágában az immunreakció gátló funkciója által – allogén transzplantáció során minimalizálható a beültetést követő kilökődés és a graft-versus-host betegség kockázata.

Graft-versus-host betegség (GVHD): Az allogén transzplantációt követően esetlegesen bekövetkező komplikáció, amely akkor fordul elő, ha a graftban (donor-sejtek) található immunsejtek testidegennek vélik és rátámadnak a befogadó szervezet sejtjeire.